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    Enzymersatztherapie bei Hypophosphatasie wird von den Europäischen Behörden positiv beurteilt

    Eine Zulassung für die Enzymersatztherapie bei der Hypophosphatasie wurde seit langem hoffnungsvoll erwartet. Nun hat die Europäische Behörde EMA eine so genannte "positive opinion" veröffentlicht, die Voraussetzung für eine Zulassung der Medikation Asfotase Alfa ist, ein Präparat, das seine Wirksamkeit in einer Studie bei Säuglingen und Kindern gezeigt hat.
    Whyte MP, Greenberg CR, Salman NJ, Bober MB, McAlister WH, Wenkert D, Van Sickle BJ, Simmons JH, Edgar TS, Bauer ML, Hamdan MA, Bishop N, Lutz RE, McGinn M, Craig S, Moore JN, Taylor JW, Cleveland RH, Cranley WR, Lim R, Thacher TD, Mayhew JE, Downs M, Millán JL, Skrinar AM, Crine P, Landy H. Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012 Mar 8;366(10):904-13. doi: 10.1056/NEJMoa1106173.

    Die Zulassung durch die EMA wird mit einem relativ breiten Interpretationsspielraum erfolgen, es erhält eine Zulassung für die Behandlung der Hypophosphatasie mit Manifestation im Kindesalter.
    www.marketwatch.com/story/alexion-receives-chmp-positive-opinions-for-strensiqtm-asfotase-alfa-and-kanumatm-sebelipase-alfa-in-the-european-union-2015-06-26

    Auch die Amerikanische Behörde FDA hat zugesichert, den Antrag auf Zulassung mit höchster Priorität zu verfolgen (http://news.alexionpharma.com/press-release/company-news/fda-grants-priority-review-asfotase-alfa-treatment-patients-hypophosphata). Die Japanischen Behörden haben das Medikament bereits zugelassen, es wird unter dem Namen "Strensiq" auf den Markt kommen.
    http://www.biospace.com/News/alexion-release-strensiq-asfotase-alfa-receives/383594/source=MoreNews

    Die Zulassung des Medikaments Strensiq markiert einen Meilenstein für die Seltene Erkrankung Hypophosphatasie. Bisher gab es kein spezifisches Medikament für diese seltene Erkrankung. An die Verfügbarkeit des Präparats knüpfen sich viele Erwartungen von Betroffenen und Eltern, deren Kinder zum Teil erheblichen Leidensdruck durch die Erkrankung erfahren. In Einzelfällen wurde bereits jetzt bekannt, dass die Enzym-Ersatz-Behandlung das Leben der betroffenen Kinder um einen sehr großen Schritt in Richtung Normalität verändert. Auch wenn mit dem Präparat noch nicht alle Probleme der Erkrankung gelöst sind, so ist dies doch ein hoch erfreulicher Schritt und ein Meilenstein in die richtige Richtung.

    In Würzburg gibt es im Rahmen der Vorstellung des Zentrums für Seltene Erkrankungen (ZESE) am Mittwoch eine Informationsveranstaltung im Rathaussaal.

    Ausschnitt aus dem ZESE Flyer

     

     

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